Виправили помилку. Вчені відредагували ДНК ембріона в тілі матері

9 жовтня 2018, 12:52

Дослідники з США вперше виконали редагування генома у ембріона, щоб запобігти летальному порушенню обміну речовин у лабораторних тварин.

Вчені з Університету Пенсільванії і Дитячої лікарні Філадельфії вважають, що їх робота допоможе в лікуванні вроджених захворювань людини до народження, говориться в статті Medical Xpress.

Відео дня

Використовуючи інструменти для редагування генів CRISPR-Cas9 і base editor 3 (BE3), команда зменшила рівні холестерину у здорових мишей, націлившись на ген, який регулює ці рівні. Вони також використовували редагування пренатального гена для поліпшення функції печінки і запобігання ранньої смерті в підгрупі мишей, у яких була смертельна хвороба печінки, спадкова Тирозинемія типу 1 (HT1).

Авторам роботи видалити шкідливу мутацію в гені FAH з ДНК мишачих ембріонів, які розвивалися в утробі вагітних мишей. Для боротьби з мутацією вчені використовували відразу два геномних редактора - CRISPR/Cas9 і більш точний, але невиборний фермент BE3, що перетворює один тип "букв" ДНК на іншій. Використовуючи подібний "гібридний" редактор, вставлений в ретровірус, вчені успішно "виправили" ген FAH в більшості клітин зародків і виростили здорових мишенят.

Захворювання HT1 у людей зазвичай з'являється в дитинстві, і часто піддається лікуванню за допомогою ліків і суворої дієти. Однак, коли лікування зазнає невдачі, пацієнти піддаються ризику раку печінки. Лікування до пологів може відкрити двері для профілактики захворювань, таких, як HT1, а потенційно і для інших вроджених розладів.

"Наша кінцева мета - пристосувати цей лабораторний підхід для боротьби з реальними хворобами при діагностиці вагітних жінок. Ми сподіваємося, що наш підхід дасть медикам можливість боротися з мутаціями, які або вбивають дитину, або викликають важкі проблеми після народження", - заявив Вільям Перанто з університету Пенсільванії у Філадельфії.

На даному етапі генетичне редагування працює тільки в тих випадках, коли мова йде про смерть плоду після народження через генетичне відхилення. Зараз генетики працюють над створенням нових варіантів цієї генної терапії, і замислюються над її застосуванням для боротьби з іншими генетичними хворобами, які викликані поодинокими "помилками" в ДНК.

"Необхідно виконати значний обсяг роботи до того, як редагування пренатального гена може бути переведено в клініки, включаючи дослідження клінічно значущих механізмів доставки та забезпечення безпеки цього підходу", - підкреслив Перанто.

Приєднуйтесь до нас у соцмережах Facebook, Telegram та Instagram.

Показати ще новини
Радіо НВ
X