Исправили ошибку. Ученые отредактировали ДНК эмбриона в теле матери

9 октября 2018, 12:52

Исследователи из США впервые выполнили редактирование генома у эмбриона, чтобы предотвратить летальное нарушение обмена веществ у лабораторных животных.

Ученые из Университета Пенсильвании и Детской больницы Филадельфии полагают, что их работа поможет в лечении врожденных заболеваний человека до рождения, говорится в статье Medical Xpress.

Видео дня

Используя инструменты для редактирования генов CRISPR-Cas9 и base editor 3 (BE3), команда уменьшила уровни холестерина у здоровых мышей, нацелившись на ген, который регулирует эти уровни. Они также использовали редактирование пренатального гена для улучшения функции печени и предотвращения ранней смерти в подгруппе мышей, у которых была смертельная болезнь печени, наследственная тирозинемию типа 1 (HT1).

Авторам работы удалить вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК мышиных эмбрионов, развивавшихся в утробе беременных мышей. Для борьбы с мутацией ученые использовали сразу два геномных редактора – CRISPR/Cas9 и более точный, но неизбирательный фермент BE3, превращающий один тип "букв" ДНК в другой. Используя подобный "гибридный" редактор, вставленный в ретровирус, ученые успешно "исправили" ген FAH в большинстве клеток зародышей и вырастили здоровых мышат.

Заболевание HT1 у людей обычно появляется в младенчестве, и часто поддается лечению с помощью лекарств и строгой диеты. Однако, когда лечение терпит неудачу, пациенты подвергаются риску рака печени. Лечение до родов может открыть дверь для профилактики заболеваний, таких, как HT1, а потенциально и для других врожденных расстройств.

"Наша конечная цель – приспособить этот лабораторный подход для борьбы с реальными болезнями при диагностике беременных женщин. Мы надеемся, что наш подход даст медикам возможность бороться с мутациями, которые или убивают ребенка, или вызывают тяжелые проблемы после рождения", — заявил Уильям Перанто из университета Пенсильвании в Филадельфии.

На данном этапе генетическое редактирование работает только в тех случаях, когда речь идет о смерти плода после рождения из-за генетического отклонения. Сейчас генетики работают над созданием новых вариантов этой генной терапии, и задумываются над ее применением для борьбы с другими генетическими болезнями, которые вызваны одиночными "ошибками" в ДНК.

"Необходимо выполнить значительный объем работы до того, как редактирование пренатального гена может быть переведено в клиники, включая исследования клинически значимых механизмов доставки и обеспечение безопасности этого подхода", - подчеркнул Перанто.

Присоединяйтесь к нам в соцсетях Facebook, Telegram и Instagram.

Показать ещё новости
Радіо НВ
X