Впервые на людях. Редактирование генов использовали для лечения слепоты

6 марта 2020, 09:05

Команда из Института Здоровья и Науки университета Орегона ввела три капли жидкости, которые доставили фрагменты отредактированной ДНК прямо в глазное яблоко пациента.

Медики рассчитывают, что редактирование CRISPR изменит редкое генетическое состояние пациента, которое называется врожденным амаврозом Лебера. Это состояние вызывает слепоту еще в раннем детстве.

Видео дня

Оценить успехи нового вида терапии можно будет только через месяц. По заверениям ученых, это первый случай, когда технологию CRISPR/Cas9 применяют для редактирования генома человека in vivo, то есть в живом организме.

«У нас буквально есть потенциал, чтобы взять людей, которые по сути являются слепыми, и заставить их видеть», — сказал научный сотрудник компании Editas Medicine Чарльз Олбрайт.

Editas — одна из биотехнологических компаний, которая действительно разработала лечение. Как говорится в пресс-релизе компании, «мы думаем, что это может открыть новый набор лекарств, которые помогут изменить вашу ДНК».

Хотя некоторые генетические состояния можно лечить с помощью обычной генной терапии, которая заменяет весь мутированный ген, а не редактирует его, пациентам с врожденным амаврозом Лебера не повезло. Ген, связанный с этой болезнью, слишком велик, чтобы заменить его, поэтому врачи обратились к CRISPR в попытке исправить мутацию.

«После того, как ячейка отредактирована, она станет постоянной, и эта ячейка сохранится, надеюсь, на всю жизнь пациента», — сказал Эрик Пирс, врач из Массачусетского госпиталя, который работал над проектом.

Врачам потребуется около месяца, чтобы узнать, сработал ли этот первый эксперимент. Если это произойдет, команда планирует отредактировать гены еще 18 пациентов — детей и взрослых.

Как сообщалось в конце 2019 года, американские ученые подтвердили, что использование отредактированных CRISPR иммунных клеток для лечения онкологических больных является безопасным. Исследователи из онкологического центра имени Абрамсона при Университете Пенсильвании уже провели испытание нового подхода.

Показать ещё новости
Радіо НВ
X